
Uno studio coordinato dalla
professoressa Barbara Cellini, responsabile della sezione di
biochimica del dipartimento di medicina e chirurgia
dell’Università degli studi di Perugia, ha ottenuto un
finanziamento di oltre 189 mila dollari dalla Oxalosis &
Hyperoxaluria Foundation, una organizzazione statunitense
impegnata nella ricerca sulle malattie rare legate all’ossalosi
e all’iperossaluria.
Il gruppo di ricerca UniPg – spiega l’ateneo – è da anni
impegnato in studi molecolari e cellulari su enzimi dipendenti
dalla vitamina B6, coinvolti in varie malattie rare. Con il
progetto ora finanziato, selezionato da una commissione
scientifica internazionale, i ricercatori e le ricercatrici
UniPg si propongono di sviluppare una terapia innovativa per le
iperossalurie primarie, un gruppo di malattie genetiche rare che
portano alla deposizione di cristalli di ossalato di calcio a
livello renale, innescando un processo capace di culminare in
una insufficienza renale già in età pediatrica.
Si tratta di patologie causate dal deficit di enzimi
coinvolti nel metabolismo del gliossilato, un composto
potenzialmente tossico in quanto precursore dell’ossalato:
l’obiettivo delle ricercatrici e ricercatori UniPg, è la
realizzazione di un farmaco a mRna capace di “istruire” le
cellule del fegato a produrre enzimi ingegnerizzati in grado di
metabolizzare il gliossilato. Si tratta, quindi, di una
strategia altamente innovativa, che permetterebbe di prevenire
la formazione di ossalato di calcio e il suo accumulo a livello
renale e sistemico nei pazienti affetti da iperossaluria
primaria, portando a un potenziale rallentamento nel decorso
della patologia e a un miglioramento nella qualità della vita
dei pazienti.
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Fonte Ansa.it